国药监建〔2022〕12号

丁列明代表：

　　您提出的关于畅通创新药准入医疗机构提升患者用药可及与创新药研发可持续的建议收悉，现就我局职能相关建议内容答复如下：

　　一、支持以临床价值为导向的创新药研发

　　（一）根据临床需求推进优先审评审批。国家药监局支持以临床价值为导向的药物创新，建立了药品加快上市注册制度。对符合条件的药品注册申请，可申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批程序，药品研制和注册过程中，药品监管部门及其专业技术机构给予必要技术指导、沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等政策和技术支持。

　　（二）促进创新药发展取得的成果。近年来，随着药品审评审批制度改革的不断推进，我国创新药发展取得了长足进步，一大批临床急需创新药按照优先审评审批程序获批上市，大量国外已上市的原创新药获批进口。2021年批准创新药品种47个，再创历史新高，临床急需境外新药上市持续加快，优先审评效率大幅提高；有53件（41个品种）纳入突破性治疗药物程序；优先审评资源逐年加大向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜；批准包括新冠病毒疫苗和新冠肺炎治疗药物、中药新药、罕见病药物、儿童用药、公共卫生用药、抗肿瘤药物、抗感染药物、内分泌药物、循环系统药物、血液系统药物、风湿性疾病及免疫药物、皮肤五官药物等重点治疗领域的58个临床急需品种。

　　二、加强药品上市后研究指导

　　2019年新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定，持有人应当制定药品上市后风险管理计划，主动开展药品上市后研究，对药品的安全性、有效性和质量可控性进行进一步确证，加强对已上市药品的持续管理。为指导真实世界证据用于支持药物研发和审评等有关工作，国家药监局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》、《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》等一批真实世界研究相关指导原则，促进有关工作规范化。

　　为指导持有人规范开展药品上市后安全性研究，国家药品监督管理局于2021年5月发布了《药物警戒质量管理规范》（以下简称GVP）。该规范充分借鉴有关药品上市后安全性研究的国际监管经验，明确了持有人开展药品上市后安全性研究的范畴、目的、伦理要求、研究方法、数据来源、研究方案、研究报告等十个方面的规范性要求，使持有人开展药品上市后安全性研究有章可循。自GVP发布以后，国家药监局多次组织培训，向持有人进行宣贯和指导，不断推进持有人提高药品上市后安全性研究的能力和水平。

　　下一步，国家药监局将继续支持以临床价值为导向的创新药研发，会同相关部门持续完善相关工作机制，更好地满足公众用药需求。

　　感谢您对药品监管工作的关心和支持。

　　国家药监局

　　2022年6月27日